【新闻】日本发现新型基因能改善渐冻症症状菊苣

发布时间：2020-10-18 16:56:57 阅读：次来源：收纳盒厂家

日本发现新型基因能改善渐冻症症状

肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症，患者运动神经会出现障碍，导致全身肌肉逐渐变得无力。日本研究人员日前宣布，他们发现一种蛋白质能够改善运动障碍等症状，有望在此基础上开发出治疗渐冻症的方法。

渐冻症患者约有10％属于遗传性患病。由于不清楚详细的致病原因，医学界一直没有找到根治渐冻症的方法。

日本京都府立医科大学和京都工艺纤维大学的研究人员通过减弱特定基因的功能，培育出患有渐冻症的果蝇，然后利用这种果蝇进行实验。结果发现，如果增强患病果蝇体内“ter94”基因的功能，其运动能力和神经细胞的异常会得到改善，而如果减弱这种基因的功能，其渐冻症症状就会恶化。

研究人员指出，“ter94”基因制造的蛋白质负责运送细胞内的物质，而人体内的VCP基因也能制造同样的蛋白质。因此，如果制造出与这种蛋白质具有相同作用的物质，该物质也许可以用作治疗人类渐冻症的药物。

新闻扩展：

研究发现漆树酸可能有助治疗顽疾渐冻症

渐冻症的医学名称为肌萎缩侧索硬化症，是由于运动神经细胞出现异常，导致全身肌肉逐渐变得无力的一种疾病。著名物理学家霍金就患有此病，医学界尚未找到根治的方法，因而将其列为世界级顽症之一。

但该顽疾有可能迎来治疗新福音。2012年8月1日，京都大学一个研究小组在的美国《科学转化医学》杂志上报告说，他们在利用来自渐冻症患者的诱导多功能干细胞（iPs细胞）进行实验时，发现漆树酸具有改善神经异常的作用，或许可用于研发新的渐冻症治疗药物。

研究小组使来自渐冻症患者的iPs细胞分化成运动神经细胞，并对其性质进行研究。结果发现，传递信号的神经突触的长度只有正常情况时的约一半，名为“TDP43”的一种特殊的蛋白质在细胞质上凝集，这和实际的病理组织特征一致。这种蛋白质蓄积会造成与神经细胞形成有关的基因功能异常。

研究小组向运动神经细胞培养液中添加各种物质进行多次试验，结果发现，漆树酸能够抑制“TDP43”蛋白质的合成，神经突触的长度也能发育到正常水平。漆树酸是漆树汁液中的天然成分，具有一定毒性，也可当做强心剂用于医疗。

研究小组认为，这一成果并非动物实验，而是利用患者iPs细胞分化而来的神经细胞来确认药物效果，因此意义非凡。希望在确认安全性之后开发出新药。

日本发现神经疾病致病基因助研运动神经疾病治疗药物

东京大学和德岛大学的联合研究小组在新一期《美国人类遗传学杂志》上报告说，他们发现了遗传性运动和感觉神经变性病的一个致病基因。这将有助于研发运动神经元疾病的治疗药物。

遗传性运动和感觉神经变性病是一种神经元疾病，在成人期发病后，表现为运动神经出现变化，肩和腰等部位的肌肉力量逐渐下降，与肌萎缩侧索硬化症(俗称渐冻症)的症状类似。

研究小组对于家族中有人患此病的日本西部4个家族共32人的血液进行了分析，结果发现，在13名已经发病的人体内，名为“TFG”基因全部出现变异，从而证实这种基因可能是该病的致病基因之一。

研究小组发现，“TFG”基因如果出现变异，名为“TDP－43”的蛋白质就会在细胞内异常蓄积，导致运动神经细胞死亡。此前，研究人员已知渐冻症患者的脊髓中都有这种蛋白质蓄积。研究小组由此认为，遗传性运动和感觉神经变性病与渐冻症有可能是由于共同的分子机制而导致运动神经细胞死亡的。